ForumMedyczne.edu.pl

W ciągu ostatnich 30 lat znacznie zwiększyły się opcje terapeutyczne stosowane w przypadku zespołu Guillaina-Barrégo (GBS). Wprowadzenie plazmaferezy oraz dożylnych wlewów immunoglobulin znaczenie poprawiło rokowanie pacjentów dotyczące ustąpienia objawów neurologicznych oraz przyczyniło się do zmniejszenia częstości występowania niewydolności oddechowej i śmiertelności. Jednak wyniki leczenia nadal nie są satysfakcjonujące — w wyniku zapalnego uszkodzenia osłonek mielinowych oraz aksonów nerwów obwodowych większość pacjentów nie odzyskuje pełnej sprawności sprzed zachorowania. Dlatego konieczne jest poszukiwanie nowych opcji terapeutycznych. Badania prowadzone do tej pory, na przykład dotyczące stosowania interferonu i mykofenolanu mofetylu, nie dały satysfakcjonujących rezultatów.

Jednym z kluczowych elementów uszkodzenia nerwów obwodowych w przebiegu zespołu Guillaina-Barrégo jest aktywność układu dopełniacza i formowanie kompleksu atakującego błonę (MAC, membrane attack complex). Dlatego w ostatnich latach zwrócono uwagę na metody hamowania aktywności układu dopełniacza w tej chorobie.

W Journal of the Peripheral Nervous System (publikacja on-line, przed włączeniem artykułu do numeru czasopisma) ukazały się wyniki badania ICA-GBS [Inhibition of Complement Activation (eculizumab) in Guillain-Barré Syndrome]. W badaniu tym wykorzystano ekulizumab — przeciwciało monoklonalne wiążące się ze składową C5 układu dopełniacza blokującą aktywację tego układu i tworzenie kompleksu atakującego błonę. Do badania włączono 7 pacjentów z GBS: 5 otrzymało lek, 2 otrzymało placebo. Ekulizumab uzupełniał podawane dożylnie immunoglobuliny. W grupie leczonej aktywnie zaobserwowano poprawę u 2 z 5 pacjentów, w grupie placebo stan kliniczny poprawił się u 2 z 2 uczestników badania — ze względu na liczebność grup wynik ten nie został poddany analizie statystycznej. Co ważne — nie obserwowano istotnych działań niepożądanych ani objawów nietolerancji. Autorzy stwierdzili, że nie można sformułować zastrzeżeń dotyczących bezpieczeństwa stosowana tego leku.

Czy ekulizumab wejdzie do arsenału leków stosowanych w GBS? Nie wiadomo. W październiku 2016 roku zakończyło się badanie JET-GBS (Japanese Eculizumab Trial for GBS), w którym uczestniczyło 33 pacjentów. Dalsze losy leku zależeć będą od wyników badania: ich publikacja nastąpi prawdopodobnie w drugiej połowie 2017 roku.