ForumMedyczne.edu.pl

Pierwsi pacjenci z mielofibrozą leczeni terapią celowaną
Minister Zdrowia wydał pozytywną decyzję refundacyjną dla leku ruksolitynib, pierwszej terapii celowanej dla pacjentów z mielofibrozą, która poprawia komfort życia i wydłuża czas przeżycia chorych na ten rzadki nowotwór krwi.

Producent, w ramach umowy, zaproponował mechanizm podziału ryzyka, który wprowadza podział odpowiedzialności za finansowanie terapii miedzy firmę a Narodowy Fundusz Zdrowia w zależności od jej efektów klinicznych.

Mielofibroza to rzadki nowotwór krwi, który charakteryzuje się włóknieniem szpiku kostnego odpowiedzialnego za produkcję składników krwi. U chorych na mielofibrozę zadania szpiku przejmują inne narządy tj. wątroba oraz śledziona, która ulega znacznemu powiększeniu. Na mielofibrozę chorują osoby w różnym wieku, nadal jednak dużą grupę pacjentów stanowią osoby starsze.

W 2012 r. dla chorych na mielofibrozę Komisja Europejska zarejestrowała pierwszą innowacyjną terapię celowaną, która znacznie poprawia komfort życia chorych i może korzystnie wydłużać czas przeżycia. Od 1 stycznia br. z terapii lekiem ruksolitynib mogą korzystać także polscy pacjenci kwalifikujący się do programu lekowego „Leczenie mielofibrozy pierwotnej oraz mielofibrozy wtórnej w przebiegu czerwienicy prawdziwej i nadpłytkowości samoistnej, ICD-10 D47.1” - poinformował w informacji dla mediów podmiot odpowiedzialny, firma Novartis.

Polscy pacjenci zyskali dostęp do jedynej, dostępnej w tej chwili, terapii celowanej w leczeniu mielofibrozy.

Wypracowane porozumienie zawiera niestandardowe elementy, dotyczące m.in. szybkości dostępu do terapii. - Ich efektem jest udostępnienie leczenia bezpośrednio od dnia obowiązywania decyzji refundacyjnej, z perspektywy pacjenta oznacza to skrócenie czasu oczekiwania na terapię - podkreślił Avi Matan, dyrektor zarządzający Novartis Oncology w Polsce.

Jednocześnie uzgodniony model refundacji zakłada podział ryzyka finansowania terapii pomiędzy Novartis a Narodowy Fundusz Zdrowia. - Jeśli pacjent nie odpowie w zadowalającym stopniu na leczenie, ciężar finansowania terapii dla NFZ zostanie odpowiednio zredukowany - dodał Avi Matan.

Najnowsze doniesienia na temat stosowania ruksolitynibu u pacjentów z mielofibrozą, zaprezentowane podczas Kongresu American Society of Hematology (ASH) w San Diego w dniach 3-6 grudnia 2016 r., dowodzą wysokiej skuteczności terapii.

W wyniku 5-letnich obserwacji pacjentów z mielofibrozą w badaniach COMFORT I i COMFORT II, zaobserwowano dłuższe przeżycie u pacjentów przyjmujących ruksolitynib. Mediana przeżycia w grupie leczonej ruksolitynibem wynosiła 5,3 roku, a w grupie kontrolnej 3,8 roku. Po skorygowaniu danych z uwzględnieniem procedury cross-over w obu badaniach, różnica ta jest jeszcze wyraźniejsza i wynosi 5,3 vs 2,3 roku

Dzięki porozumieniu między podmiotem odpowiedzialnym a Ministrem Zdrowia, pacjenci kwalifikujący się do programu lekowego zostali objęci leczeniem od dnia obowiązywania decyzji refundacyjnej tj. od 1 stycznia 2017 r.