ForumMedyczne.edu.pl

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration- przyp.red.) zarejestrowała lek stosowany w leczeniu rzadkiej choroby genetycznej.


Emflaza (deflazacort), produkowana przez Marathon Pharmaceuticals, przeznaczona jest do terapii dystrofii mięśniowej Duchenne’a u pacjentów w wieku 5 lat i starszych. Ta rzadka choroba genetyczna prowadzi do nieodwracalnego osłabienia i zaniku mięśni. Dla Marathonu, firmy która specjalizuje się w lekach na choroby rzadkie (grupa ok. 200 000 pacjentów), to ogromny sukces. To pierwszy lek z grupy kortykosteroidów, który został zatwierdzony przez FDA w Stanach Zjednoczonych.

Debra Miller, założycielka organizacji pacjenckiej CureDuchenne i matka chłopca, który walczy z tą chorobą, przyznała, że to przełomowy moment w ich życiu. Teraz będą mieli dostęp do terapii, która skutecznie zwiększa wytrzymałość mięśni i spowalnia spadek odporności.
Marathon utrzyma roczną cenę leku z cennika, tj. 89 000 dolarów. Firma zapewnia, że zbuduje solidne programy pomocowe dla pacjentów, którzy nie są objęci ubezpieczeniem.
Jesteśmy firmą badawczo-rozwojową, dla której priorytetem są długoterminowe terapie. Wiemy, ile dla pacjentów znaczy dostęp do Emflazy. Nie zamierzamy obciążać systemu ochrony zdrowia. Planujemy też, by każda dawka leku zachowała jedną cenę, powiedział Greg Wujek, wiceprezes Marathonu.
Jednak, ja zauważył Reuters, Marathon będzie musiał się dobrze zastanowić nad ceną leku. Do tej pory pacjenci sprowadzali deflazacort z zagranicy i nie rujnowało to ich kieszeni. Teraz, po decyzji FDA, takie działanie nie będzie już legalne. Emflaza to nie jedyny lek na dystrofię zatwierdzony przez agencję. We wrześniu ten sam los spotkał Exondys 51 produkowany przez Sarepta Therapeutics.