FDA rozszerza wskazania dla ivakaftoru obejmując 33 mutacje

Leki, wskazania, działanie, skutki uboczne, interakcje leków.Leki zalecane do leczenia.Środki spożywcze bezglutenowe
Asystentka

FDA rozszerza wskazania dla ivakaftoru obejmując 33 mutacje

Post autor: Asystentka »

FDA ponownie rozszerzyła wskazania dla ivakaftoru dla mukowiscydozy CF, aby objąć więcej mutacji genetycznych, które powodują skrócenie życia.
Decyzja FDA bazuje na testach laboratoryjnych w połączeniu z dowodami z wcześniejszych badan klinicznych w przeciwieństwie do oparcia się na nowych badaniach, które nie umożliwiają objęcie małej populacji chorych. To skłoniło FDA do podejścia bazującego na medycynie precyzyjnej, która umożliwia identyfikację pewnych mutacji genetycznych, które z większym prawdopodobieństwem odpowiedzą na lek.

FDA zaaprobowała lek u chorych z mukowiscydozą w wieku 2 lat lub starszych, którzy mają jedną z 23 mutacji genu CFTR, rozszerzając tym samym liczbę objętych mutacji do 33.

Pacjenci z mukowiscydozą mają zazwyczaj jedną z wielu mutacji w genie CFTR, który koduje białko pomagające w utrzymywaniu wydzieliny, potu i soków trawiennych rozrzedzonych i śliskich. Kiedy białko CFTR jest wadliwe z powodu mutacji, wydzieliny stają się gęste oraz przywierające i gromadzą się płucach, przewodzie pokarmowym oraz innych częściach ciała wywołując różne schorzenia.

Ivakaftor działa w ten sposób, że pomaga wadliwemu białku lepiej regulować lepkość wydzieliny, co poprawia funkcję płuc i inne czynniki w mukowiscydozie. Lek przyjmowany jest dwa razy dziennie jako tabletki, granulat wraz z pożywieniem zawierającym tłuszcz.
źródło; termedia.pl
ODPOWIEDZ
  • Podobne tematy
    Odpowiedzi
    Odsłony
    Ostatni post