FDA ponownie rozszerzyła wskazania dla ivakaftoru dla mukowiscydozy CF, aby objąć więcej mutacji genetycznych, które powodują skrócenie życia.
Decyzja FDA bazuje na testach laboratoryjnych w połączeniu z dowodami z wcześniejszych badan klinicznych w przeciwieństwie do oparcia się na nowych badaniach, które nie umożliwiają objęcie małej populacji chorych. To skłoniło FDA do podejścia bazującego na medycynie precyzyjnej, która umożliwia identyfikację pewnych mutacji genetycznych, które z większym prawdopodobieństwem odpowiedzą na lek.
FDA zaaprobowała lek u chorych z mukowiscydozą w wieku 2 lat lub starszych, którzy mają jedną z 23 mutacji genu CFTR, rozszerzając tym samym liczbę objętych mutacji do 33.
Pacjenci z mukowiscydozą mają zazwyczaj jedną z wielu mutacji w genie CFTR, który koduje białko pomagające w utrzymywaniu wydzieliny, potu i soków trawiennych rozrzedzonych i śliskich. Kiedy białko CFTR jest wadliwe z powodu mutacji, wydzieliny stają się gęste oraz przywierające i gromadzą się płucach, przewodzie pokarmowym oraz innych częściach ciała wywołując różne schorzenia.
Ivakaftor działa w ten sposób, że pomaga wadliwemu białku lepiej regulować lepkość wydzieliny, co poprawia funkcję płuc i inne czynniki w mukowiscydozie. Lek przyjmowany jest dwa razy dziennie jako tabletki, granulat wraz z pożywieniem zawierającym tłuszcz.
źródło; termedia.pl
FDA rozszerza wskazania dla ivakaftoru obejmując 33 mutacje
-
- Podobne tematy
- Odpowiedzi
- Odsłony
- Ostatni post
-
-
ZUS rozszerza kontrole umów
autor: admin. med. » 17 gru 2015, o 08:36 » w Porady ZUS, przydatne informacje, adresy do stron pomocnych, o seniorach - 0 Odpowiedzi
- 1230 Odsłony
-
Ostatni post autor: admin. med.
17 gru 2015, o 08:36
-
-
-
FDA rozszerza rejestrację dla leku przeciwwymiotnego
autor: admin. med. » 3 mar 2016, o 07:02 » w Leki bez recepty (OTC) oraz na receptę (RX) Interakcje, wskazania, przeciwwskazania, zabronione - 0 Odpowiedzi
- 1090 Odsłony
-
Ostatni post autor: admin. med.
3 mar 2016, o 07:02
-
-
-
Kardiologia: telemedycyna rozszerza zakres świadczeń medycznych
autor: Asystentka » 21 mar 2017, o 08:12 » w Co ciekawego w świecie służby zdrowia - 0 Odpowiedzi
- 806 Odsłony
-
Ostatni post autor: Asystentka
21 mar 2017, o 08:12
-
-
-
Mutacje FGFR3 w leczeniu u chorych na raka pęcherza moczowego
autor: admin. med. » 24 maja 2016, o 08:57 » w Onkologia, Chirurgia Onkologiczna - 0 Odpowiedzi
- 1001 Odsłony
-
Ostatni post autor: admin. med.
24 maja 2016, o 08:57
-
-
-
Badajmy mutacje w genach BRCA1 i BRCA2 w raku jajnika
autor: Asystentka » 25 lis 2016, o 09:53 » w Co ciekawego w świecie służby zdrowia - 1 Odpowiedzi
- 994 Odsłony
-
Ostatni post autor: Sieć Diagnostyka
6 kwie 2017, o 13:14
-