ForumMedyczne.edu.pl

Przewlekła białaczka limfocytowa: terapie przełomowe a te dostępne w Polsce - Raport
W Polsce odsetek chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową PBL, przeżywających 5 lat od momentu diagnozy, jest jednym z najniższych w Europie, a nawet w Europie Środkowej i Wschodniej. Tymczasem na świecie są dostępne nowe leki, niektóre o statusie przełomowych.
Średni odsetek przeżyć 5-letnich dla całej Europy jest stosunkowo wysoki i wynosi 71 proc.. Równocześnie w Polsce 5-letnie przeżycie obserwowane jest na poziomie tylko 53 proc., co jest wartością o 18 punktów procentowych niższą w porównaniu ze średnią dla całej Europy oraz o 5 punktów procentowych niższą w porównaniu ze średnią dla regionu Europy Środkowej i Wschodniej.

Przewlekła białaczka limfocytowa jest najczęściej rozpoznawanym rodzajem białaczki u dorosłych i stanowi 25 – 30 proc. wszystkich białaczek. Według danych NFZ, w Polsce w 2015 roku było około 16,7 tys. chorych, u których rozpoznano tę jednostkę chorobową. Oszacowana na podstawie danych NFZ liczba nowych przypadków PBL w Polsce jest stabilna na przestrzeni ostatnich 10 lat i wynosi około 1900 przypadków rocznie. Zapadalność na PBL szacowana jest na około 4,2 – 5,0 przypadków na 100 tys. mieszkańców na rok4,19. Podobną zapadalność obserwuje się w Europie (na podstawie wyników badania HAEMACARE – 4,92 przypadków na 100 tys. mieszkańców na rok)20. Bardziej precyzyjne badania z zastosowaniem immunofenotypizacji wykazały, że roczna zachorowalność na PBL wynosi aż 7,99/100 tys. i jest dwukrotnie wyższa od danych rejestracyjnych.

Ryzyko zachorowania na przewlekłą białaczkę limfocytową rośnie wraz z wiekiem – współczynnik zapadalności na PBL u osób w wieku powyżej 65 roku życia osiąga poziom ponad 20 przypadków rocznie na 100 tys. mieszkańców i wzrasta w starszych grupach wiekowych. Europejskie dane epidemiologiczne wskazują, że chorzy na PBL stanowią najbardziej zaawansowaną wiekiem populację wśród osób cierpiących na białaczki.

W chwili obecnej w Polsce w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej w ramach świadczeń gwarantowanych dostępne są klasyczne chemioterapeutyki i immunoterapia z wykorzystaniem rytuksymabu. Innym świadczeniem refundowanym, w ramach którego leki udostępniane są określonym populacjom chorych, są programy lekowe uruchamiane przez Ministerstwo Zdrowia na wniosek producenta leku. Leczenie w ramach programu odbywa się z zastosowaniem innowacyjnych, kosztownych leków, które nie są finansowane w ramach innych świadczeń. Prowadzone jest w wybranych jednostkach chorobowych i obejmuje ściśle zdefiniowaną grupę pacjentów. Aby chory mógł być leczony w ramach programu lekowego, musi spełnić precyzyjnie ustalone kryteria włączenia do programu63. Spośród 23 funkcjonujących obecnie onkologicznych programów lekowych, 7 dotyczy chorób hematoonkologicznych. Wśród nich tylko jeden program przeznaczony jest dla chorych na PBL i dotyczy leczenia obinutuzumabem wyłącznie chorych wcześniej nieleczonych, z przeciwwskazaniami (z powodu chorób współistniejących) do leczenia opartego na pełnej dawce fludarabiny. Zarówno w ramach katalogu chemioterapii, jak i programów lekowych, chorzy otrzymują leczenie bezpłatnie. Wszystkie pozostałe leki zarejestrowane we wskazaniu PBL, nie znajdujące się w katalogu chemioterapii ani nie objęte programami lekowymi, nie są refundowane. Dostęp do tych leków w Polsce jest możliwy jedynie w badaniach klinicznych lub poprzez indywidualny zakup, o ile pacjent ma możliwość pokrycia pełnego kosztu terapii.