Wrocław: przeszczepy wyleczyły dzieci w trzech rzadkich chorobach metabolicznych
Zastosowanie metody przeszczepienia komórek szpiku bądź krwi pępowinowej lub obwodowej wyleczyło dzieci z rzadkimi chorobami metabolicznymi. Te pierwsze w Polsce zabiegi wykonano w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu.
Jak poinformował zastępca kierownika kliniki prof. Krzysztof Kałwak, metodę zastosowano u trzech pacjentów cierpiących na trzy różne rzadkie choroby metaboliczne: chorobę Hurlera, chorobę Krabbego i zespół Pelizaeusa-Merzbachera.
- Przeszczepienie komórek szpiku bądź krwi pępowinowej lub krwi obwodowej może doprowadzić do powstania w centralnym systemie nerwowym tkanki łącznej, która zaczyna produkować brakujący enzym. Jest on wchłaniany przez komórki nerwowe i w ten sposób możemy zatrzymać proces degeneracji układu nerwowego - wyjaśniał prof. Kałwak.
Dodał, że efekty przeszczepień są oceniane na podstawie obserwacji rozwoju dziecka i obecnie można już stwierdzić, że we wszystkich trzech przypadkach są one zadowalające.
Jak podano, u pacjenta z chorobą Hurlera zabieg wykonano w 2014 r., u dziecka z zespołem Pelizaeusa-Merzbachera przed rokiem, a u dziecka z choroba Krabbego przed pięcioma miesiącami.
Wszystkie trzy przeszczepienia były pierwszymi takimi zabiegami w Polsce, a w przypadku dziecka z zespołem Pelizaeusa-Merzbachera był to również pierwszy przeszczep w Europie. Dwa poprzednie wykonano w USA.
Lekarz podkreślił, że kluczowe dla skutecznego zastosowania metody przeszczepienia jest wczesne zdiagnozowanie rzadkiej choroby metabolicznej w fazie tzw. skąpoobjawowej lub bezobjawowej. Dlatego tak istotne są m.in. badania genetyczne.
- Istnieją międzynarodowe zalecenia dla różnych jednostek chorobowych. W przypadku choroby Hurlera przeszczepienie musi być wykonane do 30. miesiąca życia. Później objawy są już tak zaawansowane, że przeszczepienie nie tylko nie pomaga, ale naraża dziecko na dodatkowe cierpienia - wyjaśnił Kałwak.
Dodał, że w przypadku choroby Hurlera alternatywą jest lekowa terapia enzymatyczna, lecz nie przynosi ona równie skutecznych efektów jak przeszczepienie; dzieci umierają w młodym wieku, są niepełnosprawne intelektualnie i fizycznie.
- Natomiast pacjent, u którego po raz pierwszy zastosowano przeszczepienie w 1980 r. w USA żyje normalnie do dzisiaj i jest dorosłym sprawnym człowiekiem. /.../ Naszym marzeniem jest, by metodę przeszczepienia wykonywać w Polsce, gdzie przeprowadzamy ten zabieg bezpłatnie. W USA kosztuje on milion dolarów i z powodu zbierania funduszy okres oczekiwania znacznie się wydłuża - mówił prof. Kałwak.
W jego ocenie, problemem jest również fakt, że lekarze w Polsce nadal zbyt rzadko kierują pacjentów na leczenie transplantacyjne.
- Stąd mój apel do kolegów lekarzy, aby dzieci, które mają takie wskazania, kierować choćby na rozmowę transplantacyjną. Należy powiedzieć rodzicom, jakie są zalety i wady transplantacji, aby wiedzieli, co w danym momencie wybrać - przekonywał prof. Kałwak.
źródło:biolog.pl
Przeszczepy wyleczyły dzieci w trzech rzadkich chorobach met
-
- Podobne tematy
- Odpowiedzi
- Odsłony
- Ostatni post
-
-
Resort zdrowia o dostępie do terapii w chorobach rzadkich
autor: Asystentka » 30 maja 2017, o 14:59 » w Co ciekawego w świecie służby zdrowia - 0 Odpowiedzi
- 979 Odsłony
-
Ostatni post autor: Asystentka
30 maja 2017, o 14:59
-
-
-
Wyrok Naczelnego Sądu administracyjnego o chorobach rzadkich
autor: admin. med. » 10 paź 2016, o 15:59 » w Co ciekawego w świecie służby zdrowia - 0 Odpowiedzi
- 963 Odsłony
-
Ostatni post autor: admin. med.
10 paź 2016, o 15:59
-
-
-
Dieta dla dzieci przy częstych chorobach
autor: dimedicus » 7 cze 2016, o 06:00 » w Diety - rodzaje diet - 0 Odpowiedzi
- 1997 Odsłony
-
Ostatni post autor: dimedicus
7 cze 2016, o 06:00
-
-
-
Potrzeba uregulowań ws. chorób rzadkich i ultrarzadkich
autor: admin. med. » 23 mar 2016, o 08:54 » w Co ciekawego w świecie służby zdrowia - 0 Odpowiedzi
- 1060 Odsłony
-
Ostatni post autor: admin. med.
23 mar 2016, o 08:54
-
-
-
Do końca roku powstanie Narodowy Plan Chorób Rzadkich
autor: admin. med. » 24 lut 2016, o 07:45 » w Co ciekawego w świecie służby zdrowia - 0 Odpowiedzi
- 1059 Odsłony
-
Ostatni post autor: admin. med.
24 lut 2016, o 07:45
-